Són aquells medicaments que serveixen per diagnosticar, prevenir i tractar una malaltia rara. Una malaltia rara és aquella que és poc comuna i afecta un nombre petit de persones, la majoria causades per una anomalia genètica.
Segons l’Organització Mundial de la Salut existeixen aproximadament unes 5.000 malalties rares i afecten almenys 5 de cada 10.000 persones a nivell de la Unió Europea. Aquesta baixa freqüència comporta grans dificultats per investigar medicaments i que calgui trobar alternatives com que els països aglutinin esforços.
La setmana que ve t’explicarem: Ús segur dels medicaments: gestants i teratogènia